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Emangiomi infantili: efficacia del beta-bloccante Propranololo

Uno studio randomizzato ha trovato che la maggior parte degli emangiomi infantili va incontro a guarigione completa o quasi completa entro 6 mesi dopo il trattamento con Propranololo, un farmaco beta-bloccante.
Dopo 24 settimane di terapia continua, i tassi di clearance sono stati pari al 60.4% con Propranololo versus 3.6% nel gruppo placebo.

Gli emangiomi infantili si verificano in circa il 3% dei neonati negli Stati Uniti. Storicamente, i corticosteroidi hanno rappresentato la terapia di prima linea.
Nel 2008, uno studio, pubblicato sul The New England Journal of Medicine, ha descritto una serie di casi di emangioma infantile trattati in modo efficace con Propranololo.

E’ stato ipotizzato che il Propranololo agisca nei casi di emangioma infantile secondo almeno tre meccanismi: vasocostrizione, inibizione della angiogenesi, e induzione di apoptosi.

Uno studio clinico randomizzato, condotto in 15 Paesi, ha valutato la sicurezza e l’efficacia del Propranololo nei neonati, di 1-5 mesi, con emangiomi in fase di proliferazione.
Sono stati esclusi i pazienti con lesioni ad alto rischio ( ulcerate o associate a perdita potenziale di vita o di funzione ).

I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a placebo oppure a uno di quattro regimi a base di Propranololo: 1 mg/kg/die per 6 mesi, 3 mg/kg/die per 6 mesi, oppure a una delle due dosi per 3 mesi seguita da placebo per ulteriori 3 mesi.

Endpoint primario era la risoluzione completa o quasi completa di una lesione a 24 settimane.
Il successo del trattamento era un endpoint secondario, definito come minima teleangectasia, eritema, ispessimento cutaneo, tumefazione dei tessuti molli, o distorsione anatomica.

Hnano preso parte allo studio 456 pazienti; di questi, 319 hanno completato i 6 mesi di trattamento.
Il 34.5% dei pazienti nel gruppo placebo ha completato lo studio, rispetto al 85-86% dei pazienti che hanno ricevuto Propranololo per 6 mesi, e al 63-64% dei pazienti assegnati al regime Propranololo per 3 mesi.

L'analisi ad interim dell'endpoint primario ha mostrato che l'8% dei pazienti trattati con placebo ha presentato risoluzione completa, o quasi completa, degli emangiomi alla 24.ma settimana, contro il 9.8% dei pazienti trattati con la dose più bassa di Propranololo per 3 mesi, il 7.7% dei pazienti trattati con la dose più alta per 3 mesi, il 37.5% con 1 mg/kg/die per 6 mesi, e il 62.8% con 3 mg/kg/die per 6 mesi.

Il confronto tra i risultati ottenuti dai pazienti assegnati a placebo o a 3 mg/kg/die di Propranololo per 6 mesi, ha mostrato un vantaggio significativo a favore del beta-bloccante ( p inferiore a 0.0001 ).

Non sono stati riscontrati problemi di sicurezza imprevisti con Propranololo durante lo studio. Alcuni pazienti trattati con Propranololo hanno manifestato effetti avversi cardiovascolari. ( Xagena2013 )

Fonte: American Academy of Dermatology ( AAD ) Meeting, 2013


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